El uso de la terapia génica en pacientes con Síndrome de Sanfilippo tipo A es ya una realidad en Estados Unidos, y la fundación leonesa Red Sanfilippo contribuyó al financiamiento de esta investigación.
El MPS IIIA o Síndrome de Sanfilippo tipo A es una devastadora enfermedad lisosomal de almacenamiento causada por un defecto en un gen.
Este 29 de febrero se conmemoró el Día Mundial de las Enfermedades Raras, y el anuncio fue hecho por Abeona Therapeutics, compañía biofarmacéutica enfocada en el desarrollo y distribución de productos para enfermedades raras graves y potencialmente mortales.
“La FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos , por siglas en inglés) aprobó la solicitud de la Compañía para la Aplicación del Nuevo Fármaco en Investigación (IND) ABO-102 (AAV-SGSH), una estrategia de tratamiento para Mucopolisacaridosis tipo IIIA (MPS IIIA) basado en terapia génica.
“La Aplicación del ABO-102 ya está activa y permite al National Children’s Hospital (Columbus, OH) el iniciar las fases 1/2 del estudio clínico para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia potencial del ABO-102 en niños con Síndrome de Sanfilippo tipo A, en Estados Unidos”, se informó en el mensaje.
“Cuando todo parecía un sueño, hoy es una realidad que los niños afectados con esta catastrófica enfermedad comenzarán a sobrevivirla”, expresó al respecto la creadora de la Red leonesa, Janette Ojeda Estrada.
“Somos una de esas asociaciones que hicieron posible llevar a término la fase preclínica, sin la cual no sería posible hoy el inicio de la fase clínica de la investigación, es decir, comenzar a tratar niños”, agregó.
La terapia génica desarrollada por los doctores Douglas McCarty y Haiyan Fu representa un paradigma de tratamiento mediante una única administración intravenosa.